8月15日下午，“因我呐罕，医路有伴”湖南省罕见病综合关爱项目启动。

　　“张开双手放在脸颊两边，再张开双唇，做出呐喊的姿势。‘呐喊’谐音‘呐罕’，希望大家都能为罕见病患者发声，并伸出援助之手……”。8月15日下午，在“因我呐罕，医路有伴”湖南省罕见病综合关爱项目启动仪式的现场，志愿者们教大家做手势为罕见病患者发声。

　　罕见病是一大类发病率极低的疾病，其中80%为遗传性疾病。目前大多数的罕见病无法治疗，仅1%的罕见病有治疗药品，且治疗费用高昂。2018年国家颁布了《第一版国家罕见病目录》，并将部分罕见病纳入了医疗保障范围。今年4月1日起，治疗戈谢病和庞贝病的药物均纳入湖南省医保特药管理，至此，湖南省新增31种药物纳入特药管理范围。

　　湖南郴州的李桂芳，今年21岁。8年前，她的弟弟朋辉因为身患戈谢病永远离开了人世。弟弟去世当天，李桂芳从学校赶回，没能见到弟弟最后一面。此后，桂芳的脸上再没有笑容，成绩也从班级前几名跌至谷底，从此一蹶不振。同样的，李桂芳也未能幸免地患上了戈谢病，肚子越来越大。给李桂芳治病，保住她年轻的生命，成了全家最大的使命。

　　为了给桂芳治病，爸爸李祥根四处打工，妈妈周早英一边照顾她，一边做点零工，同时四处寻医问药。医生告诉他们，除了进口特效药外，暂时无任何治疗戈谢病的方法。可动辄2万余元一支的药物，远远超出了家庭承载的极限。

　　今年3月11日，湖南戈谢病家庭微信群，有人转发了一条好消息——从4月1日起，治疗戈谢病的药物被正式纳入湖南医保体系，政府报销70%，封顶45万元。根据新规，约2万元一支的戈谢病特效药，李桂芳保守需要注射4支，走医保后实际支付费用不到7000元。4月24日，母女二人与其他戈谢病家庭一起，来到南华大学附属长沙中心医院。在这里，李桂芳进行了第一次正规药物治疗，母亲周早英喜极而泣。

　　为了能够让更多的罕见病患者有医疗保障并得到社会救助，在湖南省慈善总会、湖南省遗传学会的指导下，由湘医公益发起的“因我呐罕，医路有伴”湖南省罕见病综合关爱项目正式启动。该项目邀请了湖南医疗卫生、医药行业知名人士及爱心企业家担任“爱心大使”，呼吁社会关注和投身罕见病诊疗工作，并呼吁爱心企业、社会人士捐赠善款成立“湖南省慈善总会湘医公益基金”。

　　爱心大使、湖南省遗传学会罕见病专业委员会主任委员冯永介绍，目前仍有14种罕见病，在我国上市的所有药物均未被纳入国家医保。“面对高昂的医药费，罕见病患者需要以政府为主导的多元筹资和多层次保障。”湖南省民政厅一级巡视员杨薇表示，希望在各方的共同努力下，一起探索多方参与、共同支付的罕见病医疗保障和救助的长效机制，逐步实现罕见病的“病有所医、医有所药、药有所保、难有所助”，同时呼吁慈善组织和社会机构给罕见病患者带来更多综合关爱。（记者 刘璇 实习生 刘艺林 通讯员 曹艳）